Positivi risultati nei primi pazienti emofilici trattati con terapia genica in Gran Bretagna e Usa secondo il New England .
L'emofilia è ereditaria, colpisce una persona su 10mila e impedisce al sangue di coaugulare . La terapia attuale si basa sulla sostituzione del fattore mancante con iniezioni due o tre volte alla settimana . La terapia genica punta invece a rimuovere la causa all'origine della malattia .